美国FDA正在调查接受高效肿瘤药物CAR-T细胞疗法的患者在治疗后发展新癌症的“严重风险”。
FDA周二公布了这一调查，称其已收到患者接受针对BCMA或CD19的CAR-T细胞免疫疗法后出现T细胞恶性肿瘤。
受此消息影响，受此消息影响，开发自体T细胞疗法的AutolusThraputics、NK细胞生物科技公司Nkarta以及Arcllx等公司股价经历了波动。同时，已获批准疗法的公司如传奇生物（LgndBiotch）和大型制药公司BMS以及吉利德也出现股价波动。
港股科济药业、金斯瑞生物科技等股价出现异动。值得注意的是，美股和港股市场的CAR-T公司均是没有产品上市的企业股价受影响波动更大。
对此，科济药业向华尔街见闻·见智研究表示：“目前T细胞继发肿瘤在接受CAR-T治疗患者中的比例是很低的，也没有明显证据证实与CAR-T药物治疗之间的因果关系。相关CAR-T产品对肿瘤患者整体的获益风险比是比较明确的。目前科济在研的产品，没有发现T细胞继发肿瘤。这次事件对公司产品的研发和商业化没有实质影响。针对监管机构对于CAR-T产品的安全性监测要求，我们将积极配合开展相应工作。”
此前，ENDPOINTS在文章中写道：“传奇生物在一封邮件T细胞恶性肿瘤的发展在多发性骨髓瘤患者中并不少见，对于所有CAR-T细胞和基因疗法，存在第二原发性恶性恶性肿瘤的风险。”发生了什么？FDA开启对CAR-T的安全性调查
FDA最近的调查报告指出，在接受BCMA或CD19定向自体CAR-T细胞免疫疗法的患者中，出现了T细胞恶性肿瘤的案例，包括CAR阳性淋巴瘤。这些报告源自临床试验和上市后不良事件的数据。
FDA表示，该风险适用于目前市场上的所有六种CAR-T，包括BMS的Abcma和Bryanzi；强生和传奇生物的Carvykti；诺华的Kymriah；以及吉利德的Tccartus和Yscarta。
目前报告的安全性问题总结：
FDA表示，尽管这些产品的总体益处继续超过其批准使用的潜在风险，但正在对T细胞恶性肿瘤风险进行深入调查，并评估是否需要采取监管行动。
值得注意的是，所有含有整合载体的基因疗法产品，包括CAR-T疗法，都被标记为发展二次恶性肿瘤的潜在风险。
对CAR-T疗法影响有多大？
CAR-T疗法通过提取患者自身的T细胞，利用基因工程技术将一种特殊的受体——嵌合抗原受体（CAR）引入到T细胞中。这些经过改造的T细胞被重新输回患者体内，能够识别并攻击携带特定抗原的癌细胞。这种疗法尤其在某些血液癌症治疗中显示出前所未有的效果，例如在治疗某些类型的淋巴瘤和白血病中。
虽然CAR-T疗法在治疗某些癌症上取得了显著成效，但在临床应用中仍面临诸多挑战。首先，这种治疗方法的成本较高，加之生产过程复杂，限制了其广泛应用。其次，CAR-T疗法可能引起的副作用，如细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性，也需要严格监控和管理。现在，随着二次恶性肿瘤风险的增加，更加深了对这一疗法安全性的
