两个月前，BMS和蓝鸟靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法Abecma（ide-cel获FDA批准上市。现在，Abecma的直接竞争对手强生/传奇生物的cilta-cel即将携着最新的数据前往ASCO与之一较高低。上个月，cilta-cel刚刚完成BLA滚动申请。如果顺利审批，这将成为继Abecma之后，全球第二个BCMACAR-T细胞免疫疗法。
在滚动申请中，强生披露了Ib/II期试验的Ib期部分长期随访数据：所有患者都有反应，其中86%的患者在平均11.5个月的时间内实现了完全反应。9个月时，86%的患者存活且无进展。这项研究的主要研究者JesusBerdeja在一份声明中说，这项研究显示：“对于那些严重预处理、预后不佳的患者来说，cilta-cel的治疗效果是持续的。”相比之下，Abecma的总有效率为72%，完全有效率为28%，12个月的时间，65%的患者实现完全缓解。
cilta-cel（JNJ-）是金斯瑞生物子公司传奇生物与强生子公司杨森共同开发、生产的一款用于治疗多发性骨髓瘤的CAR-T产品。两家公司早在年达成了授权协议，南京传奇授予杨森在全球共同开发和推广的权利。在大中华地区，杨森与南京传奇将以30/70的比例共同承担成本和分享收益。在全球的其他地区，这一比例为50/50。多发性骨髓瘤(multiplemyeloma，MM)是一种始于骨髓的血癌，其特征是浆细胞过度增殖。虽然有些患者病情得到缓解，但大多数患者复发，29%的患者在确诊后一年内死亡。现有最新数据显示，美国每年有例新发MM病例，全球约有例。尽管治疗方法在不断改进，但仍然无法治愈。患者中位生存期约为5年，大多经过4线及以上治疗。
尽管CAR-T疗法被视为最有潜力治疗MM的疗法之一，但副作用依然存在。cilta-cel的Ib/II期试验数据显示：参与试验的患者，所有人都出现了中性粒细胞减少症，93%的受试者出现细胞因子释放综合症(CRS)。CRS的中位发病时间为7天，大多数患者的CRS为1-2级，2例患者的CRS为3级或以上，1为患者死于炎症综合征。还有2例死亡病例，1例死于急性骨髓性白血病，强生表示与疗法无关，另一例死于进行性疾病。杨森肿瘤全球医疗事务副总裁马克·王尔德古斯特（MarkWildGust）称：“99%的CRS在14天内得到解决，我们在第7天左右就看到了可预测的发病。我不认为细胞因子的释放会抑制cilta-cel的效果。”Wildgust还表示，强生将继续长期跟踪这些患者。
