多发性骨髓瘤(MM)的治疗充满各种挑战,维持治疗是MM中非常重要的阶段,那么维持治疗究竟有哪些治疗药物?如何权衡利弊以选择维持治疗药物?哪种药物更为适合进行维持治疗呢?
针对以上问题,医院的李炳宗教授为大家带来了“多发性骨髓瘤的维持治疗策略探索”,下面让我们一起学习吧!
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李教授按维持治疗的概述和维持治疗药物的选择两部分对MM的维持治疗策略进行解读。
MM的治疗需要规范化的诊疗,而规范化诊疗的前提就是MM的整体治疗策略。
维持治疗不同于自体造血干细胞移植(ASCT)后的巩固治疗,一般而言,巩固治疗选用强化治疗方案,通常使用三药联合治疗,治疗周期也比较短(2-4个周期),更注重增强缓解的深度。而维持治疗给药频率和剂量更低,通常选择单药维持,治疗周期长(1年直至疾病进展),主要目的在于维持既往治疗缓解深度,防止疾病复发,改善预后。
回顾性分析2项研究结果显示,患者达到深度缓解后继续治疗,可显著改善PFS和OS(中位PFS47个月,5年OS82%)。
但是,维持治疗也存在一些潜在的局限性,如长期服用药物,有潜在的副作用;此外,以维持治疗作为减缓疾病进展的应对策略,可能对后续治疗产生影响。
以往,对于维持治疗通常用到的是化疗、干扰素和糖皮质激素。目前国内指南推荐的维持治疗药物主要有免疫调节剂(来那度胺、沙利度胺)和蛋白酶体抑制剂(硼替佐米、伊沙佐米);NCCN指南推荐,无论移植患者还是非移植患者,首选来那度胺维持治疗,同时包括伊沙佐米、硼替佐米等药物;MayoClinic的mSMART推荐,根据危险度分层选择维持药物,如高危患者建议PI类药物为基础的方案维持治疗,标危患者建议选择来那度胺维持治疗。
沙利度胺对于高危患者,维持治疗并无明显获益,而且由于*性较大,患者无法耐受导致停药。年NCCN指南已将沙利度胺从维持治疗剔除。
META分析显示,来那度胺ASCT后维持治疗PFS和OS显著获益,但对于细胞遗传学异常的高危患者,生存率却无获益,且SPMS风险增高。
TOURMALINE-MM3研究评估了ASCT后使用伊沙佐米维持治疗的疗效和安全性,结果显示,PFS在各患者亚组均可观察患者获益,且安全性良好,外周神经病变(PN)发生率低,不良反应均在可控范围内。
而对于硼替佐米的维持治疗,多项研究显示,患者PFS可获益,而OS并未观察到获益。
骨髓瘤患者在ASCT后接受维持治疗已成为标准治疗,对于高危患者,最佳的维持治疗方案和时间尚不可知,但最终目标是尽可能长时间地维持MRD阴性。
总而言之,MM维持治疗是延长PFS/OS的重要治疗阶段,来那度胺和硼替佐米是目前国内最常用的维持治疗药物,版NCCN指南推荐,伊沙佐米可作为ASCT后维持治疗I类推荐,其具有良好的疗效以及耐受性,可作为维持治疗的新选择。
专家简介
李炳宗教授
主任医师、博士生导师
医院血液科主任
中国慢性淋巴细胞白血病工作组委员
中国抗淋巴瘤联盟委员
中国多发性骨髓瘤研究联盟委员
中国老年医学会骨髓瘤学术委员会委员
中国抗癌协会骨髓瘤与浆细胞病学组委员
江苏省医学会血液学分会委员
江苏省医师协会血液学分会常务委员
江苏省老年医学学会血液学专委会委员
江苏省医学会淋巴瘤-骨髓瘤学组委员
医院学会淋巴瘤专业委员会副主委
医院学会贫血性疾病专业委员会副主委
医院学会细胞治疗(CART)专业委员会常委
医院学会浆细胞病专业委员会常务委员
江苏省肿瘤防治联盟淋巴瘤委员会常务委员
江苏省抗癌协会骨髓瘤学组委员
江苏省“青蓝工程”中青年学术带头人
江苏省“”工程培养对象
美国德州大学MDAnderson癌症中心
淋巴瘤/骨髓瘤系访问教授
血液前沿
HEMATOLOGYFRONTIER
专注血液领域
宣传与继续教育平台
Htology
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