在美国FDA接受优先审查的生物制剂许可申请后，百时美施贵宝（BMS）和bluebirdbio公司正在寻求对多发性骨髓瘤进行CAR-T治疗的快速批准。对于两家公司而言，FDA的决定是从5月份开始的，当时监管机构拒绝审查生物制品许可申请（BLA）中3月份首次提交的idecabtagenevicleucel（ide-cel，又名bb）。FDA将处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标日期定为年3月27日。BMS细胞疗法开发高级副总裁StanleyFrankel表示，优先权审查认识到Ide-cel作为首个抗BCMACAR-T细胞疗法的潜力，可以解决多发性骨髓瘤患者的关键性未满足需求。Ide-cel是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。Ide-cel是首个提交监管机构批准的靶向该抗原和多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法。BMS以亿美元收购了Celgene，从而获得了该药。B细胞成熟抗原（BCMA）是一种在多发性骨髓瘤的癌细胞上普遍表达的蛋白质，它是这种侵袭性血液癌症的重要潜在靶点。ide-cel可以识别并与多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA结合，进而导致CAR-T细胞增殖和分化，并随后对表达BCMA的细胞进行杀伤。此前，ide-cel已获得FDA授予的突破性疗法资格，并获得欧洲药品管理局的PRIME认定。BLA基于关键性II期KarMMa研究的结果，，参与该试验的R/RMM患者都已经至少接受过免疫调节药物（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）、和抗CD38抗体的治疗，并且对疗法产生耐药性。试验结果表明，在总计名能够评估疗效的患者中，患者的客观缓解率（ORR）达到73.4%，完全缓解率（CR）达到31.3%。在中位随访时间为11.3个月时，这些患者的无进展生存期（PFS）达到8.6个月。KarMMa研究的主要数据达到了患者总体生存率的主要终点，也是其总缓解率的次要终点。FDA在3月份发布的“拒绝文件”信函中表示，需要更多数据来审查BLA。“今天，FDA接受BLA进行优先审查的想法，是我们将这种BCMA定向的CAR-T细胞疗法带给急需新选择的多发性骨髓瘤患者的关键时刻。”bluebirdbio公司首席运营官在一份声明中说。“基于我们在大量经过大量预处理的晚期患者中产生的大量证据，我们对ide-cel作为重要治疗选择的潜力的信心仍然很高。”原文链接：
