Q
患者，女性，6岁，年5月4日确诊急淋B白血病高危，融合基因TCF3—HLF。目前移植前。维奈托克对此基因的作用，儿童应该怎么服用，长期服用会不会耐药？化疗完全缓解下和有少量残留做CART的区别？外周血能否提前储存以备后续CART治疗使用？
童春容主任答疑
1.患者为急淋B白血病伴TCF3-HLF融合基因，研究显示对维奈托克敏感。维奈托克是个新药，该融合基因也是一个罕见基因，因此未长期观察其耐药性。但是根据其它靶向药使用情况，靶向药容易发生耐药。
2.任何白血病最好采用多种方法治疗，如化疗、多种靶向药、多种CART治疗，药物治疗无效需要异基因造血干细胞移植治疗。
3.为了了解更多靶向药，可借初治骨髓涂片查几百种基因以上基因变异找靶向药。
4.治疗中除了用流式密切监测残留白血病外，用实时定量PCR定量监测融合基因，用10万层以上的深度测序变异基因。如果基因阳性尽快调整方案，必要行异基因造血干细胞移植治疗。
5.如果经济允许最好提前冻存患者的血液淋巴细胞备以后CART用，因为化疗可损害免疫细胞功能，影响CART疗效。
6.治愈急性白血病最好治疗持续完全基因缓解2年以上就比较安全，对高危险患者尽量把最好的方法提前用上，包括CART，以达到持续完全基因缓解2年以上。一旦复发，即使是残留复发，药物治愈很困难，而且急淋一旦复发，很快为血液复发，故建议对高危患者提前采用有效方法。
A
1
P53，一定复发吗？为什么有人能靠化疗治愈，有的人却需要移植？
2:有残留，一定复发吗？这六个问题带你彻底搞清微小残留白血病（MRD）
3:移植为什么这么难？可能是这件事出了问题……
4：“全世界没有一模一样的人，也没有一模一样的病人。”
童春容
高博医学（血液病）北京医院科研院长，血液一科主任，曾在美国斯坦福大学医学中心参与血液肿瘤免疫实验研究。从事血液内科临床工作及实验研究30多年。
擅长恶性肿瘤，尤其是急性白血病的免疫治疗；擅长通过血液病整合诊断，包括细胞形态学、细胞化学、免疫组织化学、流式细胞分析技术、染色体及荧光原位杂交技术(FISH),基因诊断技术，病原分析技术，药物浓度及药物，代谢基因分析技术，来实现对血液病整合诊断及化疗、免疫与靶向治疗的个性化精准诊疗，尤其擅长血液肿瘤的免疫治疗。童春容主任为国内较早一批开展免疫治疗的专家之一，在CART细胞治疗难治复发血液肿瘤领域处于国际领先水平，显著改善了难治复发B细胞肿瘤，多发性骨髓瘤患者的预后，取得出色的临床疗效，获得国际学术界的认可。
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