年12月8日，据CDE药品审评中心--纳入突破性治疗品种名单公示相关信息。
来自科济生物医药（上海）有限公司（以下简称“科济生物”）的CT全人抗BCMA自体CART细胞注射液通过国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示期，被正式纳入突破性治疗药物品种，拟定适应症为复发难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）。
CT是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CART细胞疗法，BCMA是一种极其重要的B细胞生物标志物，广泛存在于MM细胞表面，已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。目前，针对BCMA开发的免疫疗法超过20种。
CT通过构建体利用全人抗BCMA单链抗体域，以期实现降低免疫原性并提高人体适应性，进而更好的识别、结合和清除表达BCMA的多发性骨髓瘤细胞。
BCMA治疗MM机制（来源：PMID：）年9月，欧洲药品管理局（EMA）将CT纳入优先药物（PRIME）计划，该计划由欧洲药品管理局（EMA）于年3月推出，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程，尽早使患者受益。这是中国本土生物医药企业首次独立申请并获此资格的药品。同时，CT还是中国首个获得美国食品和药物管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）的细胞治疗候选药物。
科济生物董事长、首席执行官李宗海博士曾表示，“CT抗BCMACAR-T细胞产品有潜力成为最好（Best-In-Class）的BCMACAR-T细胞治疗药物”。
科济生物创始人兼CEO李宗海博士年12月5日至8日举行的美国血液学学会（ASH）第62届年会上，相关医学专家发布了正在进行的CT全球临床研究的最新安全性和有效性结果，包括2篇口头报告和1篇壁报交流。上海交通大医院郝思国教授的口头报告详述了24例临床状况较差的RRMM患者接受CT治疗的两年随访数据：
这些中国研究的数据表明总体缓解率（ORR）为87.5%，完全缓解/严格意义上的完全缓解（CR/sCR）率为79.2%。
中位缓解持续时间（mDOR）为21.8个月，中位无进展生存期（mPFS）达到18.8个月。截止到年6月30日，共有9名已经没有骨髓瘤证据（即微小残留病变）的患者继续维持CR/sCR。
未发生3级及以上细胞因子释放综合征（CRS），未检测到抗CT抗体，表明CTCART细胞具有安全性和可耐受性。
MayoClinic血液科教授ShajiKumar对在美国收集的早期数据进行了口头报告，在美国，20名RRMM患者在正在进行的1b期单臂、开放、多中心研究（LUMMICAR研究2）2中接受了CT治疗：
截至年11月11日，20名经过多线治疗的RRMM患者[中位既往治疗线数为5线（范围3-11线）；25%伴髓外浆细胞瘤；55%伴高风险细胞遗传学；85%为三重难治；50%为五重难治性]接受CT治疗：14名患者接受1.5-1.8×细胞输注，6名患者接受2.5-3.0×细胞输注。
患者耐受性良好，无3级及以上的CRS。未观察到剂量限制性*性，其安全性与中国研究中观察到的一致。
前18名完成至少8周疗效随访的患者的ORR为94%，首次达缓解时间为1-3个月。在较长时间的随访后，缓解加深。CAR-T细胞在体内扩增良好，并且CAR拷贝持续检出时间可至少长达6个月。
梅奥诊所Shajikumar医院陈文明教授在ASH的壁报交流环节，报告了中国正在进行的单臂、开放、多中心1期临床试验（LUMMICAR研究1）：
截至年9月28日，14例经过多线治疗的RRMM患者接受了CT治疗：3例接受1.0×细胞输注，11例接受1.5×细胞输注。
14例患者均耐受性良好，未出现剂量限制性*性反应，未观察到3级及以上CRS或CRS相关脑病，也未检测到抗CT抗体。
所有14名患者都有不同程度的缓解，ORR为%，6例为MRD阴性的sCR，VGPR及更好的缓解占85.7%（12/14）。
医院陈文明教授综合来看，以上三项研究共涵盖来自中国和美国的58名R/RMM患者，结果显示CT具有良好的耐受性，并且在经历了多线治疗失败的患者中观察到了显著和持久的缓解。目前，多发性骨髓瘤为全球第二常见的血液系统恶性肿瘤，仅次于DLBCL（弥漫大B细胞淋巴瘤），中国多发性骨髓瘤的新发病例从年的18,例增至年的20,例，年复合增长率为3.1%。
年中国可治疗复发╱难治性多发性骨髓瘤患者数量达到68,例，预计到年将增至,例，自年起的年复合增长率为13.3%，到年进一步增至,例，自年起的年复合增长率为9.1%。
中国可治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者人数（引自：Globocan、弗若斯特沙利文分析）中国针对多发性骨髓瘤的靶向治疗方案可以分为三类：免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单抗。中国的多发性骨髓瘤患者通常在早期治疗方案中接受两药及三药联合方案，很快就已用尽不同作用机制的现有治疗方案，经过短周期的治疗之后，便陷入无药可用的尴尬处境。
期待CT全人抗BCMA自体CART细胞注射液后期临床实验大获全胜，尽早获批，价格可及性高，早日造福适应症患者！
注：本文仅是介绍医药领域研究进展或简述研究概况，并非治疗方案推荐。如有需要，医院就诊！
参考：
1.科济生物
