多发性骨髓瘤

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CarT专栏下篇春与青溪长,Car [复制链接]

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Car-T商业化有困难,但也充满展望

市场目前较为担心Car-T产品的销售不及预期,商业前景难以支撑整个Car-T市场估值。年,两款Car-T产品虽然较年录得%的涨幅,但近3个季度销售增速放缓,以YesCarta为例,其在美国及欧洲销售近三季度有所反复,基本维持在同一水平。市场上投资者普遍认为一款有前景的新药应该在上市前几年各季度均保持极高增速增长,而看衰Car-T的产业前景,尤其是吉利德在年计提了部分Kite的投资损失,市场的担忧情绪普遍加重。我们认为Car-T作为一种跨时代的细胞治疗方法,其转产与扩产复杂性、医院推广及医生教育、医保支付等方式完全有别于传统化药与大分子生物药,综合分析各影响Car-T销售的因素,我们认为Car-T市场前景仍然向好,市场应当对这种全新的细胞疗法更多的耐心。

目前Car-T是对一个前所未有的产品销售与推广,无论医保方、医疗提供方还是患者都是一个全新的接受与认知过程,市场也还需要对其复杂性逐步认知。医院数量以及医生使用Car-T尤其是商业化Car-T产品的积极性对于产品销售额有显著影响,并且些变量又受到多个其他因素的影响。

有资格开展Car-T医院数量对产品销售有影响市场普遍没有意识到有资格实施Car-T医院资源对于Car-T销售的重要性。FDA强制要求Car-T细胞只能在经认证的中心进行使用并由经过培训的医生(HCP)提供,而占美国医疗机构较大比例的肿瘤门诊尚不能提供。目医院的血液和骨髓移植(BMT)部门提供,医院也会建立专门针对细胞疗法的队伍(成员多为原白血病或淋巴瘤小组),同时Car-T护理交付工作(特别是患者使用资格的审核评估与输注后的管理)又需要跨专业的工作组,医院必须原先就拥有极强的综合医疗水平和护理能力;Car-T需要细胞疗法专门的数据和质量管理团队进行数据报告和法规监控,并且注射中心必须满足FACT(a,b)和FDA()的监管法规要求。整个治疗过程从细胞收集,储存,运输和接收都有既定流程和数据要求,医院的基础科研能力以及信息化能力提出了极高的要求,因而在Car-T推广中,医院作为弥足珍贵的资源对于Car-T产品的放量尤为重要。

从历史数据中我们可以发现,拥有Car-T医院数量与Car-T销售额之间高度相关,两者之间增长率额基本保持一致。然后,我们用计量模医院数进行小样本估计。其中,Yt+1:t+1期的Car-T销售额。Xt:t医院数。回归结果如下,模型显著,拟合度较好。

我们对得到的结果做格兰杰因果检验。由于经典回归模型要求数据必须是平稳的,但是这个数据具有明确趋势性,所以考虑证明协整来证明数据间的长期均衡,防止伪回归的现象。Hos医院数量。ADF检验发现sale是一阶单整,hos是二阶单整,对hos进行差分处理使其变为一阶单整,然后利用johansen检验验证其是否存在协整关系,结果:d(hos)与sale具有长期均衡关系。

现有数据无法进行格兰杰因果分析,原因是格兰杰因果检验要求两组序列同为平稳序列,对现有数据进行二阶差分会同时减少样本量,医院数进行差分后无法与原本的实际意义联系起来,所以只证明到两变量存在均衡关系。

综上,医院数量对Car-T销售额的影响是有意义的,但受限于数据量较少,两者间的未来一段时间内的关系仍有待观察。

现有的美国医保*策影响医生选择Car-T的积极性我们发现在Car-T的绝对疗效以及学术追求的驱动下,医生有较强的使用动力,医院对于商业化Car-T仍处于低水平使用阶段,主要受制于医院处于亏损状态和临床医生有相对更多的将患者转到临床的选择。

目前的市场还没有充分医院使用Car-T积极性的影响。一来是由于美国医保尤其是Medicare和Medicaid的复杂性,二来是Car-T疗法尚处在积极进入各国医保的阶段,市场更为

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