多发性骨髓瘤

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迈入新生患教系列讲座MM新诊断患者的 [复制链接]

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▎药明康德内容团队报道孤儿药资格的授予是美国FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。根据美国《孤儿药法案》,凡获得孤儿药资格认定的新药,有机会获得7年市场独占权,此外还享有税费优惠、快速审批通道等一系列配套措施。近年来,越来越多由中国创新药企开发的候选药在美国获得孤儿药资格。据不完全统计,年有20多款来自中国生物医药公司的创新产品获得FDA授予孤儿药资格。这些产品中,有PD-1/L1抑制剂、CAR-T疗法、抗体偶联药物(ADC)、双特异性抗体、基因疗法等创新疗法,涉及JAK、Claudin18.2、SHP2、Bcl-2、HER2等多种靶点。其中,来自亚盛医药的Bcl-2抑制剂APG-、MDM2抑制剂APG-,百济神州的BTK抑制剂泽布替尼,君实生物的抗PD-1单抗特瑞普利单抗均在年获得3项及以上孤儿药资格。此外,还有来自基石药业、石药集团、信达生物、康宁杰瑞、和铂医药等公司的产品也获得这一特殊资格。本文中,我们节选部分备受
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MM新诊断患者的危险度分层

MM新诊断患者的危险度分层

各位患者大家好,我是医院血液科的马玲。今天跟大家分享的题目是《多发性骨髓瘤新诊断患者的危险度分层》。

骨髓瘤是一种异质性比较大的一个疾病,有些患者治疗之后疾病仍很快的迅速进展,而另一些患者在多年内都不需要治疗。

这主要取决于四个最关键的因素:一个是肿瘤负荷,一个是宿主的特征(也就是患者相关的一些因素),还有疾病的侵袭程度(也就是疾病的生物学特征),另外还有一个是对治疗的反应。

我们接下来先看一下肿瘤负荷,这是年提出来的一个DS分期,它很好地反映了肿瘤的负荷。但在这里,一期的是可以先不需要治疗观察等待的。DS分期很好地反映了肿瘤负荷,但它对长期生存的预测可能会差一点。

在年提出来的ISS标准,纳入β2微球蛋白和白蛋白两个指标,把患者分成了Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期,人群比例各占大概三分之一左右,很好的把患者分开。但他考虑的因素可能偏简单一点。

在年提出来的RISS分期,就在ISS分期的基础上,纳入了乳酸脱氢酶水平和细胞遗传学的概念,把患者更好的区分开,为低危、中危、高危。在RISS分期这个临床现在运用最多、范围最广的分期分层标准中,如果说RISS分期是Ⅰ期的患者,大致是这条生存曲线,在最上面,5年的OS能达到80%多;而一旦分到了Ⅱ期,他的5年的OS就降到了60%;分到了Ⅲ期5年的OS降到了40%。所以它能很好地反映长期生存状态。

除了我们现在最常用的一些指标出现的分期,另外还有一些是患者本身的因素,包括年龄、体能状态的评分,还有共患疾病,这些多多少少都会影响患者整体的预后,尤其是年龄。总体来说,以健壮的、体健的患者来说,虚弱的患者,他的OS和PFS都会相应的降低,并且有更高的治疗终止率,和非血液学的*性。

更重要的一方面,还有看疾病的生物学特征。临床上主要是通过两个细胞遗传学的特征来区分患者的低、中、高危,标危和高危。

初始常用的是染色体的核型分析,在里面出现13号染色体缺失或者是亚二倍体,可能提示患者的预后比较差,三倍体可能提示预后比较好。

但当我们逐渐的检测手段越来越提高,纳入了FISH之后,我们核型分析的比重就大大降低了。而FISH里面如果出现11、14号染色体易位,6、14号染色体易位和奇数染色体三体,这可能分到标危组。但一旦出现了4、14号染色体易位,14、16号染色体易位,14、20号染色体易位,17p-、1q+和1p-的一些染色体标志,可能预示患者是高危人群,预后会比较差。不仅它能提提供患者预后的信息,而且在是4、14这样的一个患者中,如果我们初始治疗就选择了硼替佐米这个药物,并且早期进行了自体造血干细胞移植,那他可能会部分获益。

在骨髓瘤里面,除了细胞的遗传学特征,还有免疫分型。做完骨穿之后送了好几管血,其中有一管是做免疫表型,也会提供一些我们预后的因素。

另外还有外周血循环的浆细胞比例,还有浆细胞增殖的速度,还有我们初始的免疫球蛋白分型,也可能部分提示患者的预后。

总体来说,多发性骨髓瘤是一种异质性的疾病,它的危险分层其实是很重要的一个环节。

ISS分期临床使用起来更便捷、更易获得,但RISS分期进一步整合了LDH和细胞遗传学的特征,它的预后意义会更大,临床价值也更高。

我们也呼吁大家,尽量去送FISH检测来区分,更好的提供治疗。那么根据FISH检测的结果可以把患者分成标危和高危,有助于我们确定它的预后,也有助于我们为您制定一条更好的诊疗策略。

患者的临床结局除了以上我们提到的ISS分期、RISS分期、FISH等检测结果,还取决于患者的因素以及对治疗的反应等复杂的相互作用。初始和治疗中的评估其实是很重要的。

今天跟大家分享的内容到就到这里,谢谢大家。

马玲主治医师

国家血液系统疾病临床医学研究中心

北京大学血液病研究所

医院

编辑:韩子琦

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