多发性骨髓瘤

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TR35科技英雄系列文章何霆中国CAR [复制链接]

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解读:近日科济生物CT被纳入欧洲药品管理局(EMA)优先药物(PRIME)计划,在拿到美国FDA批件之后又有了新的收获。截至年6月30日,共有24名难治/复发多发性骨髓瘤患者接受了CT治疗,总缓解率(ORR)达87.5%,完全缓解率(CR/sCR)达79.2%;未观察到3级及以上的细胞因子释放综合征(CRS)。

在此之前普瑞金和新基的bb也公布了自己的BCMACAR-T产品的部分临床数据。

新基的bb在治疗已经接受过多次前期治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)患者时表现出85%的总缓解率(ORR)。

普瑞金19例晚期复发性或难治性(R/R)多发性骨髓瘤患者接受了CART-BCMA治疗,患者的中位数年龄为58岁(42-71岁)。根据研究结果,4周客观缓解率(ORR)为%,其中1例患者达到完全缓解(CR),2例患者达到严格完全缓解率(sCR),CR/sCR达到33.33%,6例患者达到部分反应PR(66.67%)。在持续随访中,4位患者达到16周临床观察时间,其中2名患者保持sCR(50%),2名患者达到VGPR(50%)。有3名患者产生2级以上的CRS。

总体上来说三者已经揭示的数据并无实质性差异。但是这个靶点的竞争不仅仅局限于CART这么简单。在这个靶点的竞争是全方位的,对手是多维度的,认清自己的对手并做好评估才有可能在竞争中击败潜在对手。详见:BCMA靶点上单抗、CAR-T、ADC和双特异性抗体的巅峰对决

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“让癌症不再是绝症。”

何霆将之视为使命。

做新一代CAR-T细胞药物先行者

年,随着诺华(Novartis)的Kymriah和凯特(KitePharma)的Yescarta相继上市,一种新型疗法——CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)疗法被人们所熟知,年也因此被称为“CAR-T元年”。两款CAR-T产品的上市带动了国内外CAR-T研发热潮,根据ClinicalTrails.gov数据显示,截止年12月31日,全球CAR-T临床试验数量已达例,其中,中国以例位居全球第二。

不同于年大量涌入CAR-T赛道的创始人,一位清华博士早在年就开始创办公司研发CAR-T细胞疗法,这个人就是何霆。

《麻省理工科技评论》“35岁以下科技创新35人”年中国区榜单入选者何霆

当被问及为何会比市场上大多数公司早2年进入CAR-T赛道时,何霆答道,“在CAR-T疗法出现之前,市场上对癌症的治疗主要通过两种药:一个是小分子药,另一个是生物大分子药,但这两种药的研发技术在我读博时期已经相对成熟。而CAR-T的出现引起了我很大的兴趣,因为它代表了一种完全不同的新类别药物——基因细胞药物。它既不属于小分子,也不属于大分子。当时在全世界范围内,还没有任何一款CAR-T药物上市,并且早期研究显示,它在晚期白血病的治疗中展现出了非常好的疗效。当时在国内几乎没有人研究这个技术,但很显然,我们中国也非常需要这个新一代的治疗药物技术,所以我就选择了研发CAR-T疗法,创立艺妙神州。”

开发安全性更高、疗效性更好的CAR-T产品

CAR-T细胞是一种经基因工程改造后的T细胞。T细胞像人体内的“战士”,能够抵御和消灭“敌人”如感染、肿瘤、外来异物等。科研人员通过基因工程技术,为T细胞装上“定位导航装置”CAR,使其更精准的识别癌细胞,并通过免疫作用高效杀伤癌细胞。因精准、快速和高效,CAR-T细胞成为了新型肿瘤免疫治疗方法。

不过,也因为CAR-T细胞疗法在快速崛起,有很多环节仍需要完善。目前CAR-T细胞疗法主要面临着两大问题:难以规模化、成本高。

数据显示,诺华Kymriah的治疗费用为47.5万美元/次,折合人民币万元;凯特Yescarta的治疗费用为37.3万美元/次,折合人民币约万元。如此高昂的价格对于绝大多数患者而言都是难以承担的。

面对这两大问题,何霆带领团队自主研发了整套基因细胞药物技术平台,希望以更低价格惠及更多的患者。

该平台由规模化质粒制备体系、慢病*载体制备体系、原代免疫细胞制备体系组成,覆盖基因细胞药物研发、生产和商业化的全部核心技术。在传统技术的基础上,该平台整合了悬浮无血清慢病*制备技术、规模化慢病*纯化技术、高效T细胞激活技术、无血清T细胞培养技术、记忆T细胞富集技术等创新的专有技术。

T细胞研发及产业化技术平台(来源:艺妙神州

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