北京哪家医院治疗白癜风得好 http://yyk.39.net/bj/zhuanke/89ac7.html医麦客近期热门报道★流式细胞术数据分析难？样本处理要求高？你离成为高手就差这个课程★如何把握儿科临床研究关键挑战及应对策略
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年1月27日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日，加州大学圣地亚哥分校（UCSD）医学院和IonisPharmaceuticals公司在CellStemCell杂志上发表了一篇文章，提示利用反义寡核苷酸（ASO）来沉默IRF4基因，能够清除小鼠模型体内的骨髓瘤细胞，并提高小鼠生存率。
▲图片来源：CellStemCell
在这项新的研究中，UCSD医学院和Ionis公司的研究团队在体外和小鼠模型中，评估了ION的有效性和安全性。ION是一款抑制IRF4基因的ASO候选药物，被开发用于治疗骨髓瘤。过去的研究表明，高IRF4水平与疾病患者较低的总生存率相关。
在体外实验中，ION能够清除骨髓瘤祖细胞，同时保留健康血细胞。在患者来源的多发性骨髓瘤异种移植模型中，与对照组相比，ION治疗组在2-6周后骨髓瘤细胞明显减少；ION治疗组中，有70％至％的小鼠存活，对照组没有小鼠存活。
总体而言，ION能够阻止异种移植模型中肿瘤的形成和骨髓瘤的扩散，降低疾病负担，提高小鼠模型的存活率。这项研究支持了ION的临床开发计划。ION的1期临床试验已经启动，目前正在招募患者。
▲ION抑制IRF4作用机制示意图（图片来源：CellStemCell）
该研究的共同资深作者LeslieA.Crews教授表示：“这些临床前研究的结果令人震惊，在接受治疗的小鼠模型中，我们找不到任何残余的骨髓瘤细胞。尽管这提升了我们的研究难度，但是给患者带来了希望。”
值得一提的是，该研究提示了利用Ionis公司的反义技术实现了靶向“不可成药”靶点的肿瘤治疗策略。
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