多发性骨髓瘤

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高剂量美法仑与自体干细胞移植在多发性骨髓 [复制链接]

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在开发新药、诊断和反应评估技术、风险分层和多发性骨髓瘤(MM)管理的治疗策略方面取得了重大进展,但最重要的是,新疗法的日益普及已转化为长期临床获益的改善经过半个世纪的常规化疗,每一种都带来了一些好处,但以显着*性为代价,这些最近和显着的改善主要归功于免疫调节药物(IMiD)和蛋白酶体抑制剂(PI)以及单克隆抗体(mAb)的引入。在未来十年,随着下一代新型药物,尤其是mAb被添加到IMiD-PI平台并作为一线四联体组合的一部分进行评估,预计总体存活率(OS)将进一步提高是合理的。为此,几种组合已经很好开发或正在进行中,注册研究正在进行中,第一个四联方案于年获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。

鉴于这些显着的发展,高剂量美法仑和自体干细胞移植(HDM-ASCT)作为每个符合条件的患者早期治疗标准的常规作用可能会受到挑战,因为它仍在继续研究中严格的临床试验。这不仅是由于HDM-ASCT的直接*性,而且与非HDM-ASCT相比,还存在长期风险,例如骨髓增生异常综合征(MDS)和急性髓性白血病(AML)增加约10倍承认在获得新药方面存在地域差异,还需要注意的是,许多国家现有的一线治疗方案并不能始终如一地提供与IMiD-PI所达到的深度和持久的治疗反应组合,因此HDM-ASCT将继续在这方面发挥重要作用。然而,在美国,一线环境中的IMiD和PI都可以广泛使用,并被治疗指南以及医疗保险和医疗补助中心采用服务(CMS)。

在MM治疗的现代时代,越来越多的患者无需大剂量化疗即可进入深度和持续缓解期。基于IMiD-PI的三联方案随后维持已成为NDMM的新护理标准,基于IMiD-PI-mAb的四联方案可能会在不久的将来进一步推进这一标准。同样,作为这种情况下临床研究的一部分,无论治疗方式如何,MRD阴性似乎都可以预测良好的结果。高度敏感的MRD检测方法正变得可用于临床,并可能增强风险分层的其他重要进展,包括不断完善疾病相关遗传学,尽管MRD的实时效用尚未得到前瞻性随机研究的验证。随着MRD增强临床试验和类似研究的结果报告,确定了对符合HDM-ASCT条件的个体NDMM患者的最佳治疗方法,一种体现其疾病的长期和战略观点的动态和适应性治疗方法现在是合理的,尤其是在当前COVID-19全球大流行的背景下。

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