第二届中国肿瘤用药科普论坛章萍教授选 [复制链接]

编者按

药物是对抗肿瘤的重要武器，随着肿瘤用药的更新迭代，新型抗肿瘤药物层出不穷，用药相关问题愈发关键。抗肿瘤药物的安全管理是当下的热点话题。抗肿瘤药物随着上市后的临床试验开展其适应症和用法用量的变化之快从我们国内外的指南更新速度可见一斑，药品说明书更新很难跟上药品的临床试验开展的速度。相信临床上绝大部分医师、药师都会面对这样的困境。超适应症用药使许多患者受益，同时也带来了诸多风险。尤其是一些肿瘤新药，国外的研究已经证实药物对于疾病的治疗是有效的。在没有其它药物的情况下，我们是应该突破法规，还是完全按照说明书使用呢？

本届中，乐问医学特邀中国医院章萍教授担任访谈嘉宾，谈一下，在选择抗肿瘤新药时如何把控风险，让患者从中获益？

访谈嘉宾

章萍教授

中国抗癌协会用药科普平台专家委员会委员

中国医院药剂科主任、药物临床试验机构副主任

天津市药学会抗感染专业委员会委员

天津市药学会理事

医院药学专委会委员

天津市药学会静脉药物调配专业委员会委员

药源性疾病防治联盟天津地区专业委员会委员

天津市药理学会治疗药物监测研究专业委员会委员

天津市医学会临床药学分会委员

天津市医疗健康学会第一届药物警戒专业委员会常务委员

医院学会医学传播专业委员会委员

天津药理学会肿瘤药理委员会委员

中国药学会优秀药师

近五年发表20余篇论文及著作，其中SCI论文2篇，主持或参与多项临床课题研究。本人获得多项国家及省部级奖项，带领药剂科团队在药事管理、临床药学及药学科普方面获得国家级奖项31项，省部级33项，院校级10项。

在选择这些抗肿瘤新药时如何把控风险？

章萍教授：我们看到随着抗肿瘤药物临床试验的蓬勃开展，药物的适应症和治疗方案、都在积极地探索研究中。新的研究成果不断上市，国内外的指南也在迅速更新，在这种形势下，既带给患者新的治疗希望，但是我们也看到：药品说明书，往往相对滞后于临床研究，许多药品在说明书适应症之外，在临床上会出现超适应症、超人群、包括超用法用量的情况。

原因之一就是新药审批时，往往基于相对有限的临床数据，而药品上市后经过真实世界的临床实践，和大量的研究者发起的临床试验，会有更多的临床数据去支持新药的拓展应用，但是由于更新药品说明书内容的审批过程非常复杂，造成药品说明书的更新，滞后于临床医学实践的发展?

此外，一些罕见病、儿童用药等因无法得到充分的循证医学证据，更容易面临超说明书用药的情况?

我们说医者仁心，为了患者生存的一线希望，临床就会有超说明书用药的情况出现。

但是我们也应该看到，晚期肿瘤的治疗一直是处在不断的探索中，新型抗肿瘤药的未知领域非常多，临床决策，需要综合考虑各方面问题，其中包括临床指南，国际医学进展，患者生存欲望和诉求等等，从中仔细权衡，找到平衡点，去帮助患者找到生存的希望。

众所周知，多发性骨髓瘤是一种治愈率很低的浆细胞恶性肿瘤，在传统放疗、化疗的基础上，造血干细胞移植、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及抗体治疗已逐渐成为主要治疗方式，然而耐药性的产生和疾病的复发进展依然存在。

CAR-T疗法在急性淋巴母细胞白血病和弥漫大B细胞淋巴瘤治疗中的成功应用，为其治疗多发性骨髓瘤奠定了良好的基础。由国内多家医疗研究团队联合发起的《靶向B-细胞成熟抗原的双表位CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤》多中心临床研究结果显示，在17例复发难治性多发性骨髓瘤患者中，总反应率为88.2%；总体生存率为63.5%；无进展生存率为53%。有两例长期缓解的患者出现了骨髓正常造血，血浆免疫球蛋白由单克隆恶性增生转变为多克隆正常蛋白，提示免疫功能恢复正常。

这一令人欣慰的研究发现，为多发性骨髓瘤的治愈带来了更多的希望。科学认知是科学实践的先导，信念与信任是科学实践的基石，医药研究人员与患者共同推动了现代医学的进步。

我们的临床主任最常说的一句话就是：诊疗事业需要发展。因此，执行指南和引领指南，并不矛盾，都是我们的临床团队正在做的工作。

尽管超说明书用药不可避免，但未经科学论证、评估的超说明书用药可导致不可逆风险，对于超说明书用药的管理，国家卫健委先后出台了规范医疗机构超说明书用药的文件，年3月1日起施行的《中华人民共和国医师法》，首次在法规层面上明确医师可在特定情况下，采用具有循证医学证据的超说明书用药实施治疗。

我们医疗机构药管会也应充分发挥管理职能，规范超说明书用药，构建超说明书用药风险评估体系，多维度量化考察超说明书用药过程中可能发生的风险因素，实现超说明书用药风险分级管理，为临床超说书用药的风险评判提供参考，达到保障患者权益同时，降低医生执业风险的目的，为临床在应用抗肿瘤新药时把控风险，同时也能够让患者受益。