三、CAR-T的*策环境分析
（一）*策分析
为应对CAR-T的研发趋势，国家制定了相应的管理、评审*策。
年11月，在《治疗用生物制品注册受理审查指南（试行）》的指导下，CDE开始受理国内CAR-T治疗药品临床试验申报。
同年12月11日，南京传奇生物的CAR-T项目LCAR-B38M细胞制剂，以1类新药递交临床试验申请，成为CAR-T项目以药物进行监管后，首个国内提交的CAR-T项目临床试验申请。随后，部分公司CAR-T项目也相继获得新药研究申请审批受理。
年12月22日《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》正式颁布。该《指导原则》指出细胞治疗临床试验设计与传统临床试验设计不同，申请人可根据拟申请产品的具体特性自行拟定临床研究分期和研究设计，一般按研究进度可分为早期临床试验阶段和确证性临床试验阶段，这将极大减少临床试验所需要的时间。
同时，对于已有人体试验数据，可以有条件地免除不必要的动物试验，根据实际情况，不同程度接受非注册临床试验数据，这将加快细胞治疗产品在我国尽早上市。
（一）市场容量
3.2.1全美CAR-T市场预测：总容量约亿美元，其中血液肿瘤约百亿美元
CAR-T目前较为成熟的应用还是在血液肿瘤方面，尤其是B系白血病和非霍奇金淋巴瘤治疗领域。
年8月30日，诺华的CAR-T产品Kymriah（tisagenlecleucel，CTL）成为FDA批准的首款基因疗法，也是全球范围内批准的首款CAR-T疗法，用于治疗儿童和年轻成人(2~25岁)的复发性/难治性急性淋巴细胞白血病，定价47.5万美元。
另外，年4月，Kymriah获得FDA批准的用于治疗复发或难治性（r/r）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的突破性疗法认定。美国时间年5月1日，Kymriah获批用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗)作为第二个适应症。
年10月18日，吉利德（Kite）的Yescarta（axi-cel，KTE-C19）成为批准的第二款CAR-T疗法，用于治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，也是首款获批用于治疗NHL的基因疗法，定价37.3万美元。
然而在髓系白血病，包括AML和CML；骨髓瘤；霍奇金淋巴瘤；及实体瘤，如结直肠癌、肺癌、肝癌等方面，研发还较为早期，存在未来被应用的无限可能。
按照CancerStatistic数据，年美国新增癌症患者将达到.万人。年新增ALL患者5,人、CLL患者20,人、NHL患者74,人。年新增AML患者19,人、CML患者8,人、HL患者8,人、骨髓瘤患者30,人、脑或神经瘤患者23,人、前列腺癌患者,人、肺及支气管癌,人。
已知Kymriah定价47.5万美元，Yescarta定价37.3万美元，考虑到CAR-T的研发、生产、质控、物流成本及适用患者的数量，结合现有CAR-T产品的定价与疗效等因素，假设之后新上市的CAR-T产品客单价平均单人单次输注为35万美元。
其他尚在研发阶段的CAR-T疗法用于其他癌症领域的全美市场容量为（因技术尚在研发试验阶段，保守假设渗透率仅为5%）：
（.万人-10.万人）×35万美元×5%=亿美元
因此，全美CAR-T市场容量乐观时为亿美元，市场一般时为亿美元，保守时为亿美元。
3.2.2全球CAR-T市场预测：总市场容量超亿美元
年4月，西南证券的一份研报提到“由于前20大抗肿瘤药的全球销量是美国销量的1.75倍，所以我们认为全球血液瘤市场是美国市场的1.75倍。”
倘若，全球CAR-T市场也是全美CAR-T市场的1.75倍，则全球CAR-T市场乐观时，市场容量可达到.75亿美元；市场发展一般是，市场容量为.5亿美元；市场保守时，容量为亿美元。
3.2.3中国CAR-T市场预测：总容量约亿人民币，其中血液肿瘤约亿人民币
目前，国内仍未有CAR-T产品获得上市批准。虽然诺华的Kymriah和Kite的Yescarta已获FDA批准上市，但它们若想进入中国，也需在NDA后获得CFDA的批准。
年12月5日，复星医药与KitePharma在中国合资成立复星凯特，由此获得Yescarta在中国的商业化权利以及后续产品的优先授权。今年5月，该产品已收到CFDA的《受理通知书》，但目前尚未获得上市批准。
在国产CAR-T方面，截止至年7月25日，CDE受理的CAR-T产品IND申报共有24个，目前已发件8个项目，没有申请NDA的项目。其中，针对CAR-T治疗白血病或淋巴瘤的项目有18个，针对多发骨髓瘤的项目有5个，针对肝细胞癌的项目有1个。
按照CancerStatisticsinChina,数据，年中国新增癌症患者将达到.2万人。其中白血病患者7.53万人、淋巴瘤患者8.82万人、结直肠癌患者37.63万人，肝癌患者44.61万人，肺癌患者73.33万人。
假设我国年新发癌症增幅为3%，则年，预计中国新增癌症患者将达到万人，其中白血病患者8.23万人、淋巴瘤患者9.63万人。另外，在我国多发性骨髓瘤的发病率约为十万分之一，则多发性骨髓瘤患者约1.4万人。
考虑到国产CAR-T的研发、生产、质控、物流成本及适用患者的数量，结合现有CAR-T产品的定价与国内基本经济水平等因素，假设之后国产上市的CAR-T产品客单价平均单人单次输注为30万人民币。
其他尚在研发阶段的CAR-T疗法用于其他癌症领域的中国市场容量为（因技术尚在研发试验阶段，保守假设渗透率仅为5%）：
（万人-19.26万人）×30万人民币×5%=.61亿人民币
因此，中国CAR-T市场容量乐观时为亿人民币，市场一般时为亿人民币，保守时为亿人民币。
（二）竞争格局
在国际上，诺华、Kite以及JUNO三巨头走在研发前沿，不断取得突破性进展。
目前美国已有诺华的CAR-T产品Kymriah和Kite的Yescarta上市，分别针对白血病和非霍奇金淋巴瘤，同时获得美国医保支持。
中国还没有批准细胞治疗产品作为药品上市，但在批准临床上情况较多。
在抗肿瘤药物的申报情况来看，截止至年7月25日，CDE受理的CAR-T产品IND申报共有24个，其中，针对CAR-T治疗血液肿瘤的项目有23个，涉及适应症包括白血病、非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤。针对实体瘤有1个，为肝癌。
目前申报IND的项目中，有8个项目已发件，分别来自南京传奇、药明巨诺、上海恒润达生、上海优卡迪等企业。
（四）海外经典案例企业及产品分析
3.4.1诺华（Novartis）
诺华（Novartis）成立于年，总部位于瑞士巴塞尔，是一家主营业务涵盖创新专利药、眼科保健、非专利药、消费者保健和疫苗及诊断等多个领域的国际性制药及生物技术公司。
年8月，诺华与宾夕法尼亚大学达成合作协议，获得授权开发基于宾大研究成果的CAR-T细胞疗法，并斥资万美元建立实验室，同时成立独立的基因和细胞疗法团队，开始进行CAR-T的研发。
年诺华正式向FDA提交IND申报，年4月开始临床实验。
年8月，诺华的CAR-T细胞疗法技术逐渐成熟，于是开始全力推动CTL疗法治疗儿童和青少年中复发和难治型（r/r）B细胞急性淋巴性白血病(ALL)的研发。
年3月,FDA接受CTL用于r/rB-ALL适应症的生物制剂许可申请（BLA），并且颁发优先评审资格，评审期缩短至6个月；年8月30日，CTL-获FDA上市批准，成为全球第一个获批的CAR-T细胞治疗产品，产品名为Kymriah。
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