大多数多发性骨髓瘤患者在初始治疗后复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低。暴露于免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体三种主要药物类别的复发性或难治性MM患者临床预后较差，应答率仅为20％-30％，反应时间仅有2-4个月，生存率非常低。因此，三级暴露的患者需要新的治疗方法。
BCMA是一种几乎普遍表达于多发性骨髓瘤癌细胞上的蛋白质。Abecma是百时美施贵宝(BristolMyersSquibb)开发的，一种B细胞成熟抗原(BCMA)导向的嵌合抗原受体(CAR)T细胞免疫疗法。作为一种抗BCMACART细胞疗法，其识别并结合BCMA，导致表达BCMA的细胞死亡。
此前，Abecma于年3月在美国、年8月在欧盟获得批准。Abecma仅需一次输液即可实现快速、深度、持久的缓解。在临床研究中，Abecma在接受治疗的患者中安全性已得到很好的证实，细胞因子释放综合征和神经*性大多数为低级，具有可预测的早期发病，并能快速消退。
Abecma(ide-cel)
近日，Abecma(idecabtagenevicleucel，ide-cel)在日本获得批准，用于治疗复发性或难治性(R/R)多发性骨髓瘤成人患者，该患者已接受至少三种既往治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，且在最后一次治疗中出现疾病进展或在最后一次治疗后复发。
Abecma在日本是首个获批用于治疗R/R多发性骨髓瘤的CART细胞疗法。此次的批准基于来自在日本、美国、欧盟和加拿大进行的全球2期研究BB-MM-以及在美国进行的1期研究CRB-的有效性和安全性数据。
BB-MM-/CRB-试验主要结果
在BB-MM-试验（名非日本受试者和9名日本受试者输注ide-cel）中，作为主要终点的总体反应率[95%CI]为73.4%[65.8,81.1]（名非日本受试者的目标剂量为、或x10），与50%的阈值相比具有统计学意义。9名日本受试者（目标剂量为x10）的总体反应率[95%CI]为88.9%[51.8,99.7]。
在CRB-试验中（21名受试者的剂量递增：目标剂量为50、、或x10；41名受试者的剂量扩展：目标剂量为或x10），总反应率[95%CI]在全部62名受试者中为74.2%[61.5,84.5]，在38名受试者中为84.2%[68.7,94.0]（目标剂量为x10）。
在BB-MM-试验中，接受Abecma治疗的名患者（包括9名日本人）中有名出现不良反应。不良反应包括细胞因子释放综合征（84.7%）、中性粒细胞减少（59.9%）、血小板减少（45.3%）、贫血（38.0%）、白细胞减少（27.7%）、疲劳（16.1%）、淋巴细胞减少（14.6%）、低丙种球蛋白血症（11.7）%)和发热(10.2%)（在批准前汇总）。
在CRB-试验中，接受Abecma治疗的62名患者中有55名发生了不良反应。不良反应包括细胞因子释放综合征（75.8%）、中性粒细胞减少（41.9%）、血小板减少（40.3%）、贫血（38.7%）、疲劳（32.3%）、白细胞减少（27.4%）、淋巴细胞减少（16.1%）、恶心（14.5%)、头痛(14.5%)、低磷血症(12.9%)和上呼吸道感染(11.3%)（在批准前汇总）。
参考来源：BristolMyersSquibbReceivesApprovalforAbecma(idecabtagenevicleucel),theFirstCARTTherapyApprovedfortheTreatmentofMultipleMyelomainJapan
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
