白癜风专家公益援助 https://m.39.net/pf/a_5327361.html“高瓴超80亿元大手笔押注。”
作者：涂鸦君
编辑：tuya
出品：财经涂鸦
近日，复星凯特的CAR-T产品阿基伦塞注射液在国内获批上市，成为国内首个上市的CAR-T细胞疗法药物。与此同时，业内多个CAR-T药物蓄势待发：传奇生物（LEGN.US）的BCMACAR-T产品有望于今年下半年在美上市；药明巨诺-B（.HK）的JWCAR已获得“优先审评”和“突破性药物”两项加速审评资格，目前处于审批进程中；科济药业-B（.HK）的CAR-T疗法则已获中、美、加三国7个临床试验许可。
毫无疑问，国内CAR-T市场正进入高速发展快车道。与此同时，相关资本与风投对这个新医药赛道上的机会也逐步增温：高瓴刚刚80亿港元入股金斯瑞生物和其旗下的CAR-T厂商传奇生物，以及细胞基因CDMO公司金斯瑞蓬勃生物；而早在今年4月，高瓴还参与了总额4亿元的博腾生物A轮融资。
以CAR-T为代表的细胞基因治疗时代已然开启。对于这片未来8年复合年增长率可达45%的蓝海，市场将很快认识其中潜在的巨大价值。
下一代肿瘤治疗新范式：细胞基因治疗
细胞基因治疗也被称作基于细胞的基因疗法(Cll-basdGnThrapy)。目前，此类疗法的主流实施方式是取从患者体内提取特定细胞，经基因工程改造，再回输以用于疾病治疗。经基因工程改造后的细胞可能具备多种功效，如对病灶的靶向性、大幅提升的免疫功能等。
细胞基因治疗更倾向于通过极少的剂次、在极短的疗程中解决其适应症，通常只需一针就能获得比传统治疗更好的效果。其中，有不少方案展现了对癌症的出众疗效，甚至治愈。因此，细胞基因治疗方案有很大潜力成为继单抗、双抗、ADC等明星药物后的下一代抗癌疗法。
CAR-T，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（ChimricAntignRcptorT-CllImmunothrapy），已成为细胞基因疗法的典型代表。该疗法首先将识别肿瘤相关抗原的scFv和胞内信号域(通常为CD3ζ或FcεRIγ)在体外进行基因重组，然后通过工程方法将重组产物侵染嵌合到患者T细胞中，使患者T细胞表达肿瘤抗原受体。经过纯化和大规模扩增后回输的T细胞（可称为CAR-T细胞），可在患者体内对肿瘤产生极高效的特异性免疫。
CAR-T制备流程（来源：和元生物招股书）
据FrostSullivan预测，国内CAR-T疗法的市场规模在年为人民币2亿元，至4年预计将达到53亿元，并进一步增长至年的亿元，2年至年复合年增长率为45.0%。高速增长的市场规模使CAR-T成为医药投资者不能忽视的下一条细分赛道。
来源：科济药业招股书
CAR-T也是此前国内唯一一种在无产品获批状态下，被纳入相关癌症末线治疗推荐名录的治疗方法，足以证明医生群体对CAR-T疗法效果的积极看法。
CAR-T未来将挑战实体瘤
CAR-T相对于现有疗法，显著优势是效果直接且持久，在白血病、淋巴瘤以及多发性骨髓瘤等血液类疾病中临床表现良好，研发进展顺利。
来源：中信建投研报
但目前在血液肿瘤相关领域，CAR-T研发也存在靶点扎堆的现状，大部分厂商都在围绕CD9靶点布局，相关产品管线过于拥挤，因此靶点选择更具差异化、聚焦于挑战性靶点的公司更值得
