年8月23日~24日，国家血液病临床中心第五届骨髓瘤高峰论坛在苏州顺利召开，血液前沿在会议期间有医院的傅琤琤教授，傅教授对CAR-T疗法在治疗多发性骨髓瘤的研究做了重要解读，并提出了新药纳入医保的期许。
Q1：CAR-T疗法在骨髓瘤治疗上的应用如何？简单介绍CAR-T治疗骨髓瘤的相关研究经验？靶向CD19CAR-T已在一些欧美国家获批，包括在亚洲如日本等地也已上市，靶向CD19CAR-T在急性淋巴细胞白血病和B细胞非霍奇金淋巴瘤领域的应用相对成熟，预计明年有望在中国获批用于临床。而在骨髓瘤方面，抗BCMACAR-T细胞治疗对骨髓瘤的疗效非常优越，有效率很高。在目前的Ⅱ期临床试验中，该治疗方案的PFS获益可观，预计BCMACAR-T有望在两三年后正式进入临床应用。骨髓瘤治疗方面CAR-T在国内外的应用前景都极其广阔。中国制造和国外制造的研发时间几乎不相上下，在临床上应用的疗效也有可比性，所以在骨髓瘤的CAR-T疗法上中国更具有竞争力。我们中心在近几年针对复发难治的病人进行了小规模抗BCMACAR-T研究，同时也会进行多靶点靶向治疗的研究。目前也在正式申请新药上市以及开展相关的临床研究。期待BCMACAR-T的治疗会有比较好的临床数据结果，预计一两年后将公布中国自己的数据。另外，CAR-T疗法用于早期高危病人的临床研究也在开展，目前有望获得一些可观的临床数据，所以大家对此都非常期待，希望未来能与大家分享完整的数据。Q2：伊沙佐米去年在中国获批用于经治的多发性骨髓瘤，
未来是否有望用于一线治疗？
伊沙佐米上市时，其获批的适应症是已用过一种药物治疗后的多发性骨髓瘤。目前国外正在进行伊沙佐米用于初诊、复发或维持治疗的多个临床实验，我们期待其研究数据向中国展现。另外，伊沙佐米获批的适应症会越来越广泛，可能用于治疗首诊或初诊的病人。
伊沙佐米于年在中国获批，是中国首个口服的蛋白酶体抑制剂，药效安全，适用于疗程持续性较长的治疗模式。如果能尽早针对初诊病人或某些特例的病人进行相关的临床研究，获得一些比较好的数据，那么伊沙佐米在中国也可用于初诊病人或特定人群的一些治疗，目前正着手准备这方面的工作。Q3：
新药纳入医保给患者带来了哪些获益？您对新一轮的医保谈判的期许是什么？
由于我们中心从事骨髓瘤专科方面治疗的时间比较早，与十年前相比，最大的变化来自于这些药物能够进入医保，给更多的患者带来生存获益。十年前，由于没有医保的覆盖，能够接受新药治疗的患者比例很低，可能只有20%~30%，最多也仅40%。对于普通的工薪阶层，面临的经济压力比较大。随着医保的落地，除了传统的硼替佐米或来那度胺国产化，伊沙佐米很快地进入医保后，患者接受新药治疗的覆盖率几乎可以达到90%甚至以上，给患者带来极大的生存获益。中国的骨髓瘤用药有望追上国际水平，通过这些新药目前可将患者的生存时间延长一倍以上。作为医生来说，特别感激国家在医保方面对于全民健康的管理。
专家介绍
傅琤琤教授
苏州大学第一临床学院血液教研室
副主任
中国医师协会血液分会骨髓瘤专家委员会委员中国抗癌协会血液肿瘤分会青年委员江苏省血液分会骨髓瘤组副组长中国医药教育协会血液学专业委员会委员亚太骨髓瘤网成员，国际骨髓瘤协会成员先后获江苏省卫生厅科教兴卫重点人才基金，国家自然科学基金、江苏省自然科学基金，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会基金。获得过教育部、科技部科技进步二等奖，江苏省新技术引进奖发表SCI多篇，、连续两年ASH、第一届欧洲CART大会、EBMT大会发言；
血液前沿
HEMATOLOGYFORWARD
专注血液领域
宣传与继续教育平台
学术丨研究丨会议丨资讯
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
