安徽白癜风医院 https://m-mip.39.net/baidianfeng/mipso_4738918.html▎药明康德内容团队编辑
今日，百时美施贵宝公司（BMS）和bluebirdbio公司宣布，美国FDA已经接受靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法idecabtagenevicleucel（ide-cel;bb）的生物制品许可申请（BLA），适应症为成年复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）患者。他们以前至少接受过3种疗法，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体。FDA同时授予ide-cel优先审评资格，预计将在明年3月27日之前做出回复。
MM是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白过度生成。异常浆细胞在骨髓中聚集，可在体内多处骨组织形成肿瘤。这些细胞不仅无法行使正常功能，产生的抗体还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。除此之外，患者还会伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。尽管目前多发性骨髓瘤具有多种疗法，但仍然会有很多患者对所有获批疗法产生抗性，发展创新疗法治疗多发性骨髓瘤十分重要。
B细胞成熟抗原（BCMA）是一种在多发性骨髓瘤的癌细胞上普遍表达的蛋白质，它是这种侵袭性血液癌症的重要潜在靶点。ide-cel可以识别并与多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA结合，进而导致CAR-T细胞增殖和分化，并随后对表达BCMA的细胞进行杀伤。此前，ide-cel已获得FDA授予的突破性疗法资格，并获得欧洲药品管理局的PRIME认定。
▲Ide-cel的主要疗效数据（图片来源：参考资料[2]）
该项上市申请的递交是基于名为KarMMa的关键性单臂、开放标签2期临床试验的积极结果，参与该试验的R/RMM患者都已经至少接受过免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂、和抗CD38抗体的治疗，并且对疗法产生耐药性。其中94%的患者对抗CD38抗体疗法产生耐药性，84%的患者具有三重耐药性。试验结果表明，在总计名能够评估疗效的患者中，患者的客观缓解率（ORR）达到73.4%，完全缓解率（CR）达到31.3%。在中位随访时间为11.3个月时，这些患者的无进展生存期（PFS）达到8.6个月。
“今天获得的优先审评资格显示了首款抗BCMACAR-T细胞疗法在解决MM患者未满足需求方面的潜力。”百时美施贵宝公司细胞疗法开发部高级副总裁StanleyFrankel博士说，“我们很高兴与多发性骨髓瘤患者和社区的合作取得了重大进展，有望让ide-cel成为已经接受过三类疗法治疗的MM患者的新选择。”
注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，医院就诊。
参考资料：
[1]U.S.FoodandDrugAdministration(FDA)AcceptsforPriorityReviewBristolMyersSquibbandbluebirdbioApplicationforAnti-BCMACARTCellTherapyIdecabtageneVicleucel(Ide-cel,bb).RetrievedSeptember22,,from
