美国FDA于3月26日批准了首个针对晚期多发性骨髓瘤患者的个性化细胞疗法百时美施贵宝(BMS)公司的Abecma(idecabtagenevicleucel,ide-cel)。
FDA批准Abecma用于治疗对至少四种不同类型的既往治疗方法没有应答或者治疗后复发的多发性骨髓瘤患者。BMS和Bluebird表示治疗费用将为,美元。
FDA生物制品审评与研究中心(CBER)主任PeterMarks表示,“FDA仍致力于为患者存在未竟需求的领域提供新颖的治疗选择。虽然多发性骨髓瘤无法治愈,但长期预后可能会因患者年龄和确诊时的病情阶段而异。今天的批准为患有这种罕见癌症的患者提供了一种新的治疗选择。”
多发性骨髓瘤是一种罕见的血癌,异常浆细胞在骨髓中积累并在人体许多骨骼中形成肿瘤。这种疾病使骨髓无法产生足够的健康血细胞,从而导致低血细胞计数。骨髓瘤还会损伤骨骼和肾脏,并削弱免疫系统。多发性骨髓瘤的确切原因尚不清楚。根据美国国家癌症研究所的数据,到年,骨髓瘤约占美国所有新发癌症病例的1.8%(32,)。
Abecma是一种B细胞成熟抗原(BCMA)指导的基因修饰自体嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法。每剂Abecma都是通过使用患者自己的T细胞创建定制的治疗方法,以对抗骨髓瘤。患者的T细胞被收集并进行基因改造,使其包含有助于靶向和杀死骨髓瘤细胞的新基因。细胞被修饰后注入患者体内。
Abecma的安全性和有效性是根据一项针对多发性骨髓瘤(治疗完成后复发的骨髓瘤)和难治性骨髓瘤(对治疗无应答的骨髓瘤)的例患者的多中心研究确立的。研究组中约88%的患者接受过4种或更多种抗骨髓瘤治疗。总体而言,72%的患者对治疗有部分或完全应答。在研究的患者中,有28%的患者对Abecma表现出完全应答(多发性骨髓瘤的所有体征消失),并且该组中有65%的患者在至少12个月内对治疗仍保持完全应答。
波士顿DanaFarber癌症研究所多发性骨髓瘤专家KenAnderson表示,“这是骨髓瘤患者和医护人员的新篇章,也是新机会。我们现在有了一种新的治疗骨髓瘤的方法,这是非常令人兴奋的,并且可能使许多此类批准中的第一个。该药为我们的患者提供了一种选择,这些患者中的许多人都没有其它选择。”
FDA现在已经批准了五个针对患者的CAR-T疗法。另外四个药分别被批准用于不同形式的淋巴瘤,包括吉利德(Gilead)公司的两个、诺华的一个以及BMS的一个药。这是第一个获批针对BCMA蛋白的CAR-T疗法。其它四CAR-T治疗药的生产方式相同,但T细胞被基因改造为靶向CD19蛋白。
根据彭博社的数据显示,平均上,分析师预计Abecma在今年的销售额将为1.03亿美元,到年将增至3.28亿美元,年将增至11亿美元。但是在不久的将来Abecma可能会面临激烈竞争。强生公司预计将在今年向FDA和欧盟监管机构提交针对BCMA的CAR-T疗法。另外还有几十个针对BCMA的多发性骨髓瘤的细胞疗法和抗体疗法处于临床试验的各个阶段。
Abecma的治疗中可能会出现严重副作用。药物标签上的黑框警告包括细胞因子释放综合征(CRS)、吞噬性淋巴细胞组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征(HLH/MAS),神经系统*性和血细胞减少症,这些都可能致命或危及生命。CRS和HLH/MAS是对CAR-T细胞活化和增殖的系统性反应,引起高烧和流感样症状,而长时间的血细胞减少症是某些血细胞类型数量在长时间内下降。Abecma最常见的副作用包括CRS、感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛和免疫系统减弱。
由于存在CRS和神经*性的风险,Abecma的批准伴有风险评估和降低策略,其中包括确保安全使用的要素。FDA要求分配Abecma的医院及其相关诊所必须经过特殊认证,并且参与处方、配药或给药的工作人员必须接受培训,以识别和管理CRS和神经系统*性以及Abecma的其它副作用。另外,必须告知患者潜在的严重副作用,并告知患者如果在接受Abecma后出现副作用立即返回治疗场所的重要性。
为了进一步评估长期安全性,FDA还要求制药商进行涉及接受Abecma治疗患者的上市后观察研究。Abecma被FDA授予孤儿药和突破性治疗认证。
作者:识林-Acorn
长按下方