首都老牌白癜风医院 http://www.xftobacco.com/年3月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准idecabtagenevicleucel治疗既往接受≥4线疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体）的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。这是FDA批准的首个针对多发性骨髓瘤的基于细胞的基因疗法。
Idecabtagenevicleucel是靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的基因修饰自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，是使用患者自己的T细胞进行定制的，这些T细胞会被收集并进行基因修饰，然后再注入患者体内。
一项多中心研究对例复发/难治性多发性骨髓瘤患者（既往接受≥3线抗骨髓瘤治疗，其中88%的患者既往接受了≥4线治疗）评估了安全性和疗效。接受idecabtagenevicleucel（剂量为-xCAR阳性T细胞）的例患者进行了疗效评估。主要疗效指标为独立评审委员会评估的总体缓解率（ORR）、完全缓解（CR）率和缓解持续时间（DOR）。
结果显示，ORR为72％（95％CI：62％，81％），CR率为28％（95％CI：19％，38％）。据估计，达到CR患者中有65％的患者的CR状态持续了12个月。
Idecabtagenevicleucel的药品使用说明中带有细胞因子释放综合征（CRS）、神经系统*性、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征和长期的血细胞减少的黑框警告。Idecabtagenevicleucel最常见的副作用包括CRS、感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛和低丙种球蛋白血症。
Idecabtagenevicleucel已通过风险评估和缓解策略的批准，该策略要求提供该疗法的医疗机构必须经过特殊认证，以识别和管理CRS和神经系统*性。为了评估长期安全性，FDA要求生产商对使用idecabtagenevicleucel治疗的患者进行上市后的观察研究。
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