年6月23日,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)通过了一项积极意见,建议批准用于治疗多发性骨髓瘤的药品melphalanflufenamide(Pepaxti)上市。
本药品的申报人为OncopeptidesAB。
Pepaxti将作为一个20毫克的粉末浓缩溶液输液。Pepaxti的活性物质是melphalanflufenamide,一种抗肿瘤药物(ATC代码:L01AA10)。melphalanflufenamide是美法仑的亲脂衍生物,旨在增强细胞穿透。一旦进入细胞,美法仑会抑制DNA和RNA的合成,导致肿瘤细胞死亡。
Pepaxti的好处是它能够给复发和难治性多发性骨髓瘤患者带来缓解。
最常见的副作用是血小板减少、中性粒细胞减少和贫血。
完整适应症:
Pepaxti与地塞米松联合用于至少接受过三种治疗方案的成人多发性骨髓瘤患者,其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗cd38单克隆抗体是难治性的,并且在最后一次治疗前后出现疾病进展。对于既往有过自体干细胞移植的患者,从移植到进展至少需要3年。
Pepaxti应由治疗多发性骨髓瘤有经验的医生开处方。