就在前几天！全球第一位被CAR-T疗法“治愈”的白血病儿童Emily，又发来打卡照了！她迎来了无癌生存10周年的纪念日，17岁的她也正式成为一名了护士，过着忙碌而幸福的生活。随着这一重要里程碑的实现，这种革命性的癌症治疗方法CAR-T细胞免疫疗法正式被认可！她也成为这一史诗级疗法的代言人。
图片来源：搜狐新闻
时间回到年，那时的Emily只有5岁，在本应该开心玩耍的时刻，她确诊了急性淋巴细胞白血病，这是进展最快、最凶险的癌症之一。那时还没有CAR-T疗法，治疗这种癌症的方法一般是联合化疗，需要用到七到八种不同的化疗药物进行联合治疗。有的药物更需要直接注射到脊柱里，对于儿童来讲，可能会带来严重的损伤。
虽然这种强力的化疗手段可以取得85%以上的治愈率，但很可惜，Emily却不在其中，她只能继续坚持化疗，希望有奇迹发生。
治疗中的Emily
转眼时间来到了年10月，6岁的Emily已经与急性淋巴母细胞性白血病斗争了一年多，在经历数次治疗失败后，医生已经无能为力，只能建议她回家安养，这无疑相当于给她判了死刑。
但是Emily的父母并没有放弃，他们将最后的希望放在宾夕法尼亚大学开展的CAR-T疗法临床试验上，希望这种创新疗法能够带来奇迹。年4月，Emily医院所进行的CAR-T细胞免疫疗法的I期临床试验，成为了全球第一名接受CAR-T技术治疗白血病的儿童患者。
最终！奇迹发生了！
短短一个月的时间，小Emily的白血病情况出现好转，CAR-T细胞免疫疗法起作用了！在年6月，她最终战胜了白血病，正式出院。现在10年过去了，Emily的病情没有再复发，她依然健康地活着，白血病也被成功治愈，CAR-T疗法创造了人类历史上的医学奇迹，也给无数挣扎于生死边缘的癌症患者带来了生的希望。
这些年来，Emily几乎成了全球CAR-T疗法的“代言人”，每年她都会拍一张生活照，告诉全世界：她好好的，癌症得到了彻底治愈。今年她迎来了无癌地第十年，并开心的在社交媒体上发布了打卡照。
越来越健康的Emily
自此，癌症的治疗进入了一个新纪元。
治好Emily的CAR-T疗法的原理说来也简单，人体内的T细胞是一种免疫细胞，负责消灭进入人体的外来病原或者肿瘤细胞。T细胞有很多种，其中一种为细胞*性T细胞(cytotoxicTcell)，它的功能主要是认出异常的细胞，分泌细胞*素，然后干掉这些不属于机体本身的“坏蛋”。
当我们出现了肿瘤细胞或者被病*感染的细胞，就需要用T细胞来干掉它们，这样人就不会生病了。但是T细胞往往认不出它们来。因此临床医生给这些能力不够的T细胞通过基因工程的技术，装上一个名为CAR的GPS定位系统，经过改造的T细胞就会像导弹一样，精准地奔向癌细胞或者被病*感染的细胞，并将这些肿瘤细胞或者被病*感染的细胞杀死。
图片来源：Dr.G的雍熙路
年，世界首批CAR-T产品Novartis的Kymriah和KitePharma的Yescarta获得FDA批准，便开启了细胞免疫疗法的新时代。
据公开资料显示，目前在全球范围内获批上市的CAR-T药品已经有7个，同时全球在clinicaltrials.gov上注册的CAR-T临床项目已达项以上，中国大陆占据近项。治疗领域包括恶性血液类疾病以及胰腺癌、肝癌、肺癌、乳腺癌、结直肠癌等实体瘤。
7款获批上市的CAR-T药品
其中，由南京传奇生物自主研发的CARVYKTI（Cilta-cel，西达基奥仑赛），在今年3月的第一天，获美国FDA批准上市，这不仅是中国本土企业自主研发、中国科学家拥有完全知识产权的CAR-T产品首次“出海”，也掀开了中国细胞治疗里程碑式的一页。同月，欧洲药品管理局人用药品委员会（EMA）对CARVYKTI（Cilta-cel，西达基奥仑赛）上市许可给予推荐，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。不出所料，传奇CAR-T在世界级市场上再下一城。
这款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，作为一种结构新颖的CAR-T细胞疗法，该疗法含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加其靶向癌细胞的综合能力，用于既往接受过包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者。
图片来源：Dr.G的雍熙路
西达基奥仑赛与其他CAR-T产品相比，不但具有独特药物结构，其临床用药剂量明显更小，使用安全性高而疗效却极为优异，在目前全球同靶点药物的注册临床试验竞争中疗效具有优势。
写在最后：
今年我国迎来了细胞免疫治疗的元年，作为先锋的CAR-T疗法，也将成为未来热门研究之一。CAR-T疗法主要在于改造T细胞来使其识别肿瘤细胞的特殊靶点，理论上，可以有无数种针对不同靶点的CAR-T疗法，这意味着该疗法未来蕴含了无限可能。
“我们虽然无法预测未来，但更期待CAR-T疗法为更多患者带来生的希望。”这也是众多参与CAR-T研究的科学家们共同的心声。
End
参考文献：
1.Aphase1,open-labelstudyofLCAR-B38M,achimericantigenreceptorTcelltherapydirectedagainstBcellmaturationantigen,inpatientswithrelapsedorrefractorymultiplemyeloma.[J].JournalofHematologyOncology,.
2.CoccoliniF,GhezaF,LottiM,VirziS,IuscoD,GhermandiC,etal.Peritonealcarcinomatosis.WorldJGastroenterol.;19(41):–94.-PMC-PubMed
3.VerwaalVJ,vanRuthS,deBreeE,vanSloothenGW,vanTinterenH,BootH,etal.Randomizedtrialofcytoreductionandhyperthermicintraperitonealchemotherapyversussystemicchemotherapyandpalliativesurgeryinpatientswithperitonealcarcinomatosisofcolorectalcancer.JClinOncol.;21(20):–43.-PubMed
4.VerwaalVJ,BruinS,BootH,vanSlootenG,vanTinterenH.8-yearfollow-upofrandomizedtrial:cytoreductionandhyperthermicintraperitonealchemotherapyversussystemicchemotherapyinpatientswithperitonealcarcinomatosisofcolorectalcancer.AnnSurgOncol.;15(9):–32.-PubMed
5.CaoC,YanTD,BlackD,MorrisDL.Asystematicreviewandmeta-analysisofcytoreductivesurgerywithperioperativeintraperitonealchemotherapyforperitonealcarcinomatosisofcolorectalorigin.AnnSurgOncol.;16(8):–65.–PubMed
6.
