年8月8日，KitePharma宣布FDA已经批准了其以BCMA为靶点的CAR-T疗法KITE-的IND申请，并将于近期将启动临床I期试验。
KITE-是Kite公司一种针对BCMA的CAR-T细胞疗法，拟用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。BCMA表达于大多数患者的恶性浆细胞与多发性骨髓瘤的表面。此外，它也存在于正常的浆细胞和某些成熟的B细胞谱系细胞表面，但在其他组织上没有表达。自年蓝鸟公司与南京传奇公司公布初步但疗效惊人的临床结果以来，它已被公认为是一个极有吸引力的CAR-T细胞的治疗靶点。KITE-是继Novartis的CART-BCMA和Bluebird的bb后，以BCMA为靶点的第三个获得FDA批准在美国开展临床试验的CAR-T细胞疗法，这也进一步说明了BCMA作为CAR-T治疗靶点的安全性与有效性。
南京传奇生物早在年底即已开始研发针对BCMA靶点自主开发CAR-T产品，年6月5日，在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会与欧洲血液大会（EHA）上，南京传奇生物科技有限公司带来的抗BCMACAR-T细胞疗法（LCAR-B38M），以其在多发性骨髓瘤方面惊艳的疗效与安全性震惊了全世界，被国外媒体称赞为“ASCO的一匹黑马”。与所有现有传统CAR-T技术不同的是，南京传奇所研发的CAR-T产品是基于传奇公司世界独有的多靶点多特异性CAR-T技术平台开发的创新性产品。传奇公司的这款多靶点BCMACAR-TLCAR-B38M产品能同时结合BCMA上的不同表位，从而实现高功效的T细胞激活，提高CAR-T细胞的肿瘤识别特异性与安全性，属于全球首创的新型CAR-T细胞疗法。
技术上的革新带来了疗效上的突破，从年3月起一项研究者发起的临床试验，截止年5月，入组治疗复发难治多发性骨髓瘤患者35人，有33人（94%）在接受传奇生物抗BCMACAR-T细胞疗法（LCAR-B38M）治疗后2个月内获得明显的骨髓瘤临床缓解（完全反应或极好的部分反应），产品安全性%，副反应极低，客观反应率达到%。在接受治疗的病人中，已有19位持续达到“严格的完全反应（sCR）标准”，其中有5位观察期已经超过一年，持续保持sCR状态，也没有微小残留病变（骨髓中检测不到癌细胞）；此外还有8位达到“极好的部分反应(VgPR)”且相信这12位病人大多数随着时间的等待将最终达到严格的完全反应。
目前，南京传奇针对多发性骨髓瘤的LCAR-B38M细胞疗法向FDA的IND申请也在有条不紊的进行中，随着，KitePharma公司产品的IND申请通过，相信南京传奇公司的LCAR-B38M细胞疗法IND申请进程将大幅加快，源于中国的世界首个双特异性多表位BCMACAR-T细胞疗法即将为广大多发性骨髓瘤患者带来更大的希望！
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